Odată cu conferința Asociației Americane a Diabetului (ADA) din 2020 încheiată recent, vedem din nou o serie de titluri despre noile cercetări în domeniul diabetului. Dacă citiți detaliile acestor studii clinice, veți găsi o mulțime de referințe la „randomizat”, „controlat”, „dublu-orb” și yada, yada, yada. Este o mulțime de jargon de digerat. Ce înseamnă totul?
Am realizat următorul manual pentru a vă ajuta să înțelegeți totul. Informațiile sunt colectate din interviurile cu endocrinologul din Boston, dr. Richard Jackson, un clinician și cercetător desăvârșit, și parțial din cartea pe care am scris-o împreună în 2007, „Cunoaște-ți numerele, supraviețuiește diabetului tău”.
Termeni metodologici
În primul rând, să aruncăm o privire asupra numeroșilor termeni folosiți pentru a descrie metodele de cercetare, folosind limbajul profanului pentru a clarifica lucrurile:
Prospectiv înseamnă că studiile au fost planificate înainte de apariția evenimentelor pe care le-au măsurat, comparativ cu studiile „retrospective”, care sunt realizate pentru a „privi înapoi” și a explora evenimentele care au avut loc deja.
Controlat înseamnă că există un al doilea grup de subiecți, similar cu cei care au primit tratamentul experimental, dar care nu au primit tratamentul. Aveți nevoie de un al doilea grup, astfel încât să puteți compara rezultatele celor două grupuri pentru a înțelege mai bine care au fost efectele tratamentului.
De exemplu, dacă ați urmărit un grup de oameni tratați cu o pastilă roz timp de 10 ani, ați putea descoperi că au câștigat în medie 10 kilograme. Creșterea în greutate este un efect direct al pilulei roz?
Dacă ați urmărit și un grup de control care nu a primit pilula roz, s-ar putea să constatați că creșterea lor în greutate medie a fost de 20 de kilograme.Acum concluzia dvs. ar putea fi foarte diferită; se pare că pilula roz ar putea ajuta oamenii să mențină greutatea scăzută.
Desigur, pentru ca comparația de control să fie cea mai utilă, grupurile trebuie să fie comparabile în toți factorii de risc care sunt importanți pentru subiectul studiat. De exemplu, aici ați dori să știți că același număr de oameni din fiecare grup locuiesc lângă un magazin de gogoși sau că un număr egal era membru activ al centrelor de fitness.
Randomizarea grupurilor de studiu înseamnă că un program de computer alocă aleatoriu indivizi fie grupului de tratament, fie grupului de control. Aceasta compensează orice factor de risc necunoscut pe care s-ar putea să nu-l fi recunoscut. Poate că persoanele cu ochi albaștri sunt mai predispuse să se îngrașe decât persoanele cu ochi căprui și, din moment ce sunteți atras de persoanele cu ochi albaștri, s-ar putea să atribuiți, fără să știți, mai multe grupuri de studiu decât grupului de control. (Aici au apărut deseori tendințe inconștiente împotriva minorităților din punct de vedere istoric). Randomizarea elimină această posibilitate.
Orbirea (sau uneori numită „mascare”) adaugă un alt strat de protecție împotriva rezultatelor părtinitoare. Ideea este că subiecții cercetării nu știu de fapt dacă primesc tratamentul sau dacă fac parte din grupul de control. În exemplul nostru de mai sus, grupul de control ia, de asemenea, o pastilă de culoare roz, dar una care este un placebo (nu conține nici un ingredient activ). În ceea ce se numește un studiu dublu-orb, chiar și cercetătorii nu știu cine primește tratamentul real până la sfârșitul procesului, când „codul” este rupt, iar datele sunt analizate.
Eveniment advers este termenul Administrației pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru efectele negative ale unui medicament sau dispozitiv. Acest lucru ar putea varia de la efecte secundare, cum ar fi implicațiile asupra sănătății inimii, până la funcționarea defectuoasă a unui dispozitiv, cum ar fi o pompă de insulină. Chiar și după ce medicamentele și dispozitivele vin pe piață, FDA urmărește raportarea evenimentelor adverse într-un tablou de bord public online.
Faze de cercetare
În continuare, să înțelegem fazele cercetării clinice, cu puțin ajutor dintr-o resursă națională numită CenterWatch:
Faza I
Această fază include studii inițiale care includ de obicei doar un număr mic de voluntari sănătoși (20 până la 100). Testarea poate dura câteva luni și este concepută pentru a evalua siguranța unui medicament sau a unui dispozitiv, adică efectul acestuia asupra oamenilor, inclusiv modul în care este absorbit, metabolizat și excretat. Această fază investighează, de asemenea, orice efecte secundare care pot apărea.
Faza II
Faza II este a doua rundă care se concentrează pe „eficacitate” sau capacitatea de a produce rezultatul dorit, al medicamentului sau dispozitivului, care durează de la câteva luni la 2 ani și implică până la câteva sute de pacienți. Majoritatea studiilor de fază II sunt randomizate și orbite pentru a oferi companiei farmaceutice și FDA informații comparative.
Faza III
În această fază, testarea randomizată și orbită implică câteva sute până la câteva mii de pacienți. Acest test pe scară largă poate dura câțiva ani, oferă o privire amănunțită asupra eficacității medicamentului sau a dispozitivului, a beneficiilor și a gamei de evenimente adverse posibile. Șaptezeci la sută până la 90 la sută din medicamentele care intră în studiile de fază III finalizează cu succes această fază de testare.
Studiile de fază III sunt adesea denumite studii esențiale, deoarece odată ce această fază este finalizată, compania farmaceutică poate continua solicitând aprobarea FDA pentru comercializarea medicamentului.
Faza IV
Faza finală este deseori denumită „Încercări de supraveghere după punerea pe piață”, deoarece acestea sunt efectuate după ce un medicament sau un dispozitiv a fost aprobat pentru vânzarea către consumatori. Aceste studii îl ajută pe producător să compare un medicament cu concurenții deja de pe piață; monitorizați eficacitatea și impactul pe termen lung al unui medicament asupra calității vieții pacienților; și să stabilească rentabilitatea unei terapii față de alții din clasa sa.
În funcție de constatări, studiile de fază IV pot duce uneori la scoaterea de pe piață a unui medicament sau dispozitiv sau la introducerea unor restricții de utilizare.
De ce cercetarea poate părea contradictorie
Deoarece este dificil să se efectueze un studiu de cercetare care atinge orice semn - un studiu clinic la scară largă, de lungă durată, prospectiv, randomizat, controlat, dublu orb - multe cercetări utilizează abordări mai puțin riguroase.
Acesta este unul dintre motivele pentru care știrile de cercetare par confuze și contradictorii. Cafeaua vă dăunează sănătății sau o ajută? Și ce zici de alcool?
Multe studii sugerează că consumul moderat de alcool poate reduce problemele cardiace. Dar nimeni nu știe cu adevărat și este puțin probabil ca în curând să putem găsi un număr mare de oameni de 40 sau 50 de ani care nu beau, apoi să alocăm în mod aleatoriu un consum moderat de alcool pentru următorii 5-10 ani, iar alții la abstinență totală.
Orbirea studiului ar fi și mai dificilă: cum ar putea unii oameni să bea alcool fără să știe asta?
Ai ideea; unele întrebări sunt greu de răspuns cu certitudine prin studii clinice definitive.
Mesaje puternice despre îngrijirea de bază a diabetului
În ceea ce privește impactul celor mai esențiale cinci teste de sănătate legate de diabet - A1C, tensiunea arterială, lipide, microalbumină și examene oculare - răspunsurile sunt mult mai clare. Acolo avea au fost studii pe scară largă, de lungă durată, prospective, randomizate, controlate în dublu orb (cu unele excepții în care orbirea a fost dificilă) care au confirmat efectele puternice ale controlului acestor factori.
Mai mult, Jackson subliniază că nu au existat doar unul sau două sau chiar trei studii în fiecare zonă, ci mai multe studii, toate susținând concluzia că păstrarea acestor cinci factori într-un interval sigur vă va asigura că v-ați redus sau chiar ați eliminat șansa. a dezvoltării complicațiilor diabetului.
