Suntem pregătiți pentru insulina inhalată 3.0?

O nouă generație de insulină inhalată este din ce în ce mai aproape de piață, întrucât o companie biofarmaceutică puțin cunoscută se pregătește pentru cercetări clinice în stadiu târziu și depunere FDA și tocmai a angajat un CEO experimentat pentru a conduce eforturile de comercializare.

Poate vă amintiți Dance Biopharm, startup-ul din zona San-Francisco care a apărut pe scenă în aproximativ 2010, după ce insulina inhalată Exubera „în stil bong” a lui Pfizer a fost scoasă de pe piață și când Afrezza de la MannKind era încă în curs de dezvoltare. Acest startup lucrează pentru a crea un nou tip de insulină inhalată de aproape un deceniu.

Compania face acum titluri cu recenta angajare a fostei executive Sanofi, Anne Whitaker, care este destul de familiarizată cu universul insulinei inhalate și cu aspectul comercial al aducerii pe piață a medicamentelor noi. Are sediul în Carolina de Nord, unde Dance Biopharm se pregătește de fapt să-și mute sediul în următoarele luni. Vor rămâne pe coasta de vest pentru cercetare, dar executivii vor fi pe coasta de est, în timp ce Dance se pregătește să deschidă birouri în China și Anglia în scurt timp.

„Am fost în afara radarului, s-ar putea spune că lucrăm în mod stealth. Dar când te uiți la progresele înregistrate, este remarcabil. Toate aceste lucruri care se reunesc ... acum este momentul să aducem acest lucru înainte ”, spune Whitaker despre noul lor produs, numit în prezent Dance 501 (denumirea internă de lucru).

Într-o conversație telefonică recentă, Whitaker ne-a prezentat de ce a intrat în echipa Dance și ce ne putem aștepta în următorii câțiva ani. Dar mai întâi, să aruncăm o privire la această nouă insulină inhalată și la ce avantaje oferă pacienților.

Sizing Up Dance 501, alias Insulina inhalată 3.0

FDA va revizui și aproba orice nume de marcă propus pentru această nouă insulină inhalată, la care unii se referă la generația 3.0. Iată o privire asupra proprietăților a ceea ce este încă cunoscut sub numele de Dance 501:

Soft Mist: spre deosebire de insulina Afrezza de către MannKind, care este o pulbere albă inhalabilă, Dance 501 este o formulare de ceață, adică o insulină recombinantă ultra-concentrată care necesită doar câteva picături care sunt vaporizate sub formă de ceață pe măsură ce o respirați adânc în plămâni prin un mic dispozitiv portabil.

Pur: spre deosebire de alte insuline, acest produs nu conține conservanți, ceea ce este important pentru 1-2% dintre persoanele cu dizabilități care au de fapt alergii la insulină - creând probleme variind de la erupții la nivelul insulinei până la șoc anafilactic. Vine sub formă lichidă într-o sticlă mică, care este utilizată pentru a umple dispozitivul portabil chiar înainte de fiecare doză.

Inhalator portabil: mic și ușor de utilizat, are dimensiunea unui beeper de la școala veche, care se poate încadra într-un buzunar de pantaloni. Acest lucru este destul de diferit de prototipurile timpurii pe care le-am văzut; în decembrie 2017, compania a făcut echipă cu designerul industrial Phillips-Medisize pentru o versiune renovată. Rezultatul este un inhalator electronic care utilizează o tehnologie brevetată de plasă vibrantă concepută pentru a produce particule de insulină lichidă de dimensiuni consistente, sub formă de ceață moale. (Fapt distractiv: există 120.000 de vibrații într-o secundă!). Dispozitivul este activat prin respirație și durează doar câteva respirații pentru a inhala ceața de insulină Dance 501, cu o lumină verde care indică faptul că respirați în ceață în mod corespunzător înainte ca o lumină albastră pe dispozitiv să clipească pentru a indica faptul că ați terminat. Whitaker spune că au trimis recent FDA recomandările lor de proiectare pentru dispozitivul inițial și se așteaptă să audă feedback de reglementare până la începutul lunii noiembrie.

Dispozitiv de inhalare de ultimă generație: În timp ce prima generație folosește o pereche de baterii AA, Whitaker spune că se va schimba probabil la șase luni de la lansare cu un dispozitiv reîncărcabil de a doua generație. Acest lucru va reduce dimensiunea și greutatea dispozitivului cu 50%, pentru a semăna mai mult cu un tub de ruj Chanel.

Acțiune mai rapidă: Whitaker spune că Dance 501 acționează mai rapid decât insulinele tradiționale (Humalog, în mod specific) și se îmbunătățește la insulina inhalată Afrezza, deoarece acțiunea insulinei atinge vârfurile la fel de repede, dar are o „coadă mai lungă” care imită mai îndeaproape reacția naturală a corpului fără o nevoie de doze de urmărire. Studiile de fază II arată puțini hipos și foarte puțină tuse de la cei care utilizează această ceață de insulină inhalată, care merge mai natural în plămâni fără a irita gâtul.

Urmărirea datelor și conectivitate: Deoarece dispozitivul inhalator este practic un computer mic, acesta înregistrează date privind utilizarea insulinei, cum ar fi cantitățile de dozare, atunci când sunt luate, rata de inhalare, cantitățile de dozare a insulinei și cantitatea de ceață care intră de fapt în plămâni, în funcție de adâncimea respirației. Dance intenționează, de asemenea, să lanseze o aplicație mobilă pentru smartphone-ul care conține aceleași date, pentru ca pacienții să le vadă împreună cu furnizorii de servicii medicale și, în cele din urmă, să se conecteze cu alte dispozitive D, cum ar fi CGM-urile și platformele de date. Toate acestea sunt unice, deoarece alte dispozitive pentru insulină inhalate până în prezent nu au oferit conectivitate de urmărire sau dispozitiv.

Timp de cercetare și dezvoltare: oricât de interesant poate fi Dance 501, răbdarea va fi o virtute aici ... vorbim cel puțin câțiva ani, dacă nu mai mult. Dance a publicat cercetări clinice timpurii în ultimii ani și continuă cu studiile de fază II în curs prin ceea ce se așteaptă să fie la mijlocul anului 2019. De acolo, se așteaptă să înceapă studiile de fază III în etapa târzie în 2020 și probabil să ajungă la punctul de depunere a regulamentului până la sfârșitul acelui an. Desigur, finanțarea este esențială pentru toate acestea, astfel încât calendarul poate varia în funcție de acest lucru, precum și de orice arată cercetarea și de ceea ce spun autoritățile de reglementare.

Prețuri: Whitaker spune, de asemenea, că încă studiază prețul și costul. Ea nu crede că Dance 501 va fi „un element anormal pentru insulinele existente astăzi”, dar prin globalizarea în loc de doar SUA, acest lucru va ajuta la compensarea prețurilor pentru pacienți. Bineînțeles că intenționează să lucreze cu plătitorii înainte de a trece pe piață.

Formulare lichidă, prea: Doar pentru că Dance dezvoltă această formă de ceață de insulină inhalată, asta nu înseamnă că nu se uită și la o versiune lichidă pentru a fi utilizată într-un flacon / seringă, stilou sau pompă de insulină, similar cu mărci tradiționale de pe piață acum, ne spune Whitaker.

Foarte interesant, dar, desigur, noi pacienții nerăbdători nu ne putem abține să ne întrebăm: Ce naiba a durat atât de mult pentru a ajunge la acest punct și de ce suntem încă la ani distanță de a vedea acest produs din Dance?

Există multe părți mobile, explicate frumos în chat-ul nostru cu Whitaker.

În culise cu directorul executiv al Dance Biopharm, Anne Whitaker

Whitaker are destul de CV cu mai mult de un sfert de secol în industria farmaceutică, științele vieții și biotehnologie - de la diabet la oncologie, cardiovasculare, respiratorii și gastroenterologie. Experiența ei include președintele și CEO-ul KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. și Synta Pharmaceuticals, Inc. În special pentru comunitatea noastră D, desigur, este timpul ei ca președinte al Regiunii Nord-Americane pentru Sanofi din 2011-2014, unde avea responsabilitatea pentru toate unitățile de afaceri din domeniul farmaceutic, al dispozitivelor și al asistenței medicale pentru consumatori.

În acei trei ani de la Sanofi, Whitaker spune că compania a încercat să conducă utilizarea insulinei cu Lantus și s-a concentrat în mare măsură pe încercarea de a determina persoanele cu diabet zaharat să își preia prescripțiile și să utilizeze medicamentele în mod adecvat. Ea spune că doar 30% din pacienții lor T2 care anterior nu erau dependenți de insulină și-au primit prescripțiile completate din cauza fricii și confuziei în ceea ce privește utilizarea insulinei.

Știa despre Dance înapoi în timpul petrecut la Sanofi și a făcut o revizuire completă a companiei, în timp ce gigantul Pharma se pregătea să intre pe piața insulinei inhalate. Whitaker remarcă faptul că Sanofi a ales să se asocieze cu MannKind (producătorii Afrezza) din cauza „oportunității imediate” de a pune pe piață un produs mai repede decât ar putea Dance. Aceasta a fost privită ca o modalitate excelentă de a îndepărta consumul de insulină de la injectabile, explică ea. Dar ea spune că compania nu a comercializat Afrezza așa cum ar trebui să aibă pentru a face o prezență mai puternică pentru PWD și a ajuns să părăsească Sanofi în 2014.

Fostul Executiv Sanofi spune: „Am fost frustrat”

„Nu poți lansa un produs într-o poziție terțiară”, a spus ea. „Am fost frustrat, sincer, de acest lucru, urmărindu-l de departe. Pentru că am văzut potențialul insulinei inhalate. De aceea, Dance a dorit să aducă pe cineva cu această experiență de comercializare ... trebuie să începem să ne concentrăm acum asupra pregătirii comerciale. Începem acest proces acum și întreaga comunitate a diabetului va auzi mai multe de la noi în timp ce ne pregătim pentru lansare. "

Whitaker adaugă că a crescut în Alabama, în mijlocul „centurii de diabet” din sud, și pentru că are și o mătușă și un unchi care trăiesc cu tipul 2 și socrul ei are diabet, a observat roller-coasterul emoțional pe care PWD-urile suferă și modul în care medicii folosesc prea des insulina ca o amenințare pentru cei cu T2D.

Sper sa pot schimba acest lucru si sa conduca utilizarea mai devreme a insulinei inainte de a trece prin acest declin continuu in calatoria lor de diabet, spune Whitaker. „Dansul are un produs cu Dance 501 care poate oferi o altă opțiune. Cu siguranță nu este pentru a înlocui pompele sau insulina bazală, dar are un loc mai devreme în paradigma tratamentului ".

Desigur, Whitaker știe că este o bătălie ascendentă care încearcă să-i convingă pe investitori și pe alții despre potențialul insulinei inhalate. Dar crede că ceea ce s-a schimbat în ultimul deceniu - după eșecul Exubera, lansarea și relansarea de către MannKind a Afrezza și evoluția generală a tehnologiei și nebulizarea la nivel mondial - a pregătit scena pentru Dance 501 într-un mod care nu era posibil până acum .

Fondatorul dansului, John Patton, a fost cofondatorul și șeful științific al Nektar Therapeutics, care a oferit baza științifică pentru Exubera, iar el rămâne parte din Dance acum, cu un loc în consiliul de administrație. Un alt executiv cu care am discutat în 2011 este Samantha Miller, care rămâne un consultant strategic pentru companie, deoarece se pregătește pentru comercializare.

În mod interesant, Whitaker spune că Dance Biopharm plănuise să depună o ofertă publică inițială chiar la sfârșitul anului 2015, dar când Sanofi a renunțat la Afrezza de la MannKind, planul s-a schimbat. În schimb, compania a continuat studiile clinice și a revizuit dispozitivul pentru a fi mai elegant și mai sofisticat.

Un mediu copt pentru inhalabile

Cu siguranță, vremurile s-au schimbat - oferind Dansului motive să creadă că oamenii sunt mai deschiși la ideea de inhalabile.

În zilele noastre, țigările electronice și vaporii au devenit obișnuite la nivel mondial, iar Whitaker subliniază că nebulizarea medicală explodează și devine mai acceptată la nivel global. Ea citează cum 8% din piața medicamentelor din SUA folosește nebulizatoare portabile pentru medicamente cu steroizi, comparativ cu 12% în Europa și 20% în China.

„Există potențialul de a merge pe piață și de a comercializa Dance 501 cu succes. Momentul este potrivit pentru Dance ”, spune Whitaker.

Costul de fabricație este cu siguranță o preocupare în mintea lui Whitaker, fiind conștientă de cât costă Exubera și Afrezza de a face și de a ajunge pe piață - peste 1 miliard de dolari (!) Dar ea spune că Dance se poate aștepta să cheltuiască doar o fracțiune din aceste costuri, deoarece lucrează cu cel mai mare producător de insulină din Asia pentru a avea plante inspectate de FDA pentru fabricarea Dance 501 pentru SUA de peste mări.

„Suntem, de asemenea, norocoși că stăm pe umerii insulinei inhalate care a venit înaintea noastră, deoarece există acum o mulțime de date despre aceasta despre siguranță, eficacitate și utilizarea pacientului pe care să le folosim”, adaugă ea.

Whitaker adaugă, de asemenea, că echipele de cercetare și producție ale companiei vor rămâne în zona San Francisco, în timp ce sediul comercial pentru Dance Biopharm se va muta la Research Triangle Park din Carolina de Nord în următoarele 6-9 luni și până atunci își desfășoară activitatea. de la distanță. Ei intenționează, de asemenea, să deschidă un birou european, precum și unul în China, a spus ea.

Insulina inhalată câștigă tracțiune?

Rămânem cu prudență optimisti cu privire la potențialul acestui nou produs. Luați Afrezza lui MannKind ca exemplu: Amândoi, aici, la 'A mea folosește-l și adoră-l. Faptul este că MannKind s-a luptat, iar numărul lor de prescripții rămâne scăzut, mulți medici încă ezitând în general cu privire la formularea de pulbere care este pe piață din 2015. Piața insulinei este una competitivă și volubilă și nimic nu este garantat (cu excepția faptului că că noi PWD-urile cu T1D nu putem merge fără ea!).

Totuși, având în vedere toate acestea, iată că sperăm că Dance ajunge pe piață și poate avea succes acolo unde Exubera a eșuat și unde MannKind se luptă să câștige un punct de sprijin puternic.

ACTUALIZARE: În septembrie 2019, compania s-a redenumit ca Aerami Therapeutics.