Dacă ați văzut titlurile principale ale știrilor care intră în # 2018ADA, cea mai mare conferință a diabetului din acest an, s-ar putea să fi crezut că suntem la un pas de un tratament inovator pentru diabet. Acest lucru se datorează faptului că controversata cercetătoare din Boston, Dr. Denise Faustman, care a alimentat speranța și a strâns milioane de dolari în donații din toată țara, a început să-și promoveze ultimele descoperiri în zilele dinaintea începerii sesiunilor științifice ale asociațiilor americane de diabet din acest an din Orlando. .
Procedând astfel, s-a vorbit despre faptul că ar fi putut încălca politica de embargo a ADA, care a declanșat imediat un răspuns fierbinte din partea comunității medicale, creând o revenire oarecum nemaiauzită împotriva unui cercetător consacrat.
Într-o mișcare de ridicare a sprâncenelor, care ar putea fi prima de acest gen, ADA și JDRF au emis o declarație comună prin care avertizează comunitatea să nu se entuziasmeze prea mult de cercetările doctorului Faustman în acest moment, menționând dimensiunea eșantionului foarte mic al studiului ei și faptul că că „descoperirile determină întrebări care să provoace gândirea, dar nu răspunsuri definitive”, care sunt necesare înainte ca munca ei să poată fi susținută atât de mult ca succes.
În special, ADA mai spune că investighează dacă Dr. Faustman a încălcat politica embargoului sesiunii științifice publicând în prealabil cercetările sale și dacă ar putea fi interzisă viitoarele sesiuni științifice.
Vai! Lasă-l pe dr. Faustman să provoace agitație ca nimeni altcineva nu poate face ...
Când a fost contactat pentru un răspuns, Faustman ne-a spus că declarația comună „a fost o mică surpriză, deoarece am depus eforturi mari pentru a implica ambele organizații într-un dialog pozitiv”.
Mulți adepți pasionați din comunitatea noastră D au opinii clare cu privire la motivațiile din fiecare parte. Fanii ei tind să o vadă ca pe o victimă a intoleranței câinilor mari pentru abordări noi, în timp ce criticii sugerează că este o fraudă auto-promoțională care traficează în speranță falsă.
Am urmărit lucrările dr. Faustman de-a lungul anilor, de la o conversație inițială în 2009, o actualizare în 2012 și apoi un alt interviu când studiul clinic de fază II începea în 2015. Iată o privire asupra istoricului activității sale și actualizarea cercetării care a provocat această ultimă dramă ...
Dr. Faustman’s BCG Vaccine Research
Pentru cei care nu sunt familiarizați cu munca doctorului Faustman, ea a studiat mult timp ceva numit BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccin generic existent de aproape un secol și care a fost inițial conceput pentru a combate tuberculoza (TB). Ideea: creșterea BCG ar putea opri pancreasul să distrugă celulele beta care produc insulină, permițându-le celor afectați de diabet să se regenereze. Faustman a făcut ceea ce a fost descris ca o descoperire revoluționară la șoareci în 2001, dar inițial nu a reușit să reproducă acest lucru, iar promovarea ei îndrăzneață a acestei cercetări a declanșat o furtună de controversă în rândul comunității medicale și a organismelor de cercetare care s-au îndoit de abordarea ei. În anii următori, Faustman subliniază că alte studii ale șoarecilor au reprodus unele dintre constatările sale inițiale, dar acest lucru este în dezbatere în funcție de cine întrebați.
În descoperirile ei de fază I, echipa sa de la Spitalul General din Massachusetts a constatat că la persoanele cu diabet de tip 1 „pe termen lung” sau „avansat”, adică având boala de cel puțin 15-20 de ani, vaccinul lor a introdus începutul pancreatic, regenerarea celulelor producătoare de insulină.
A terminat prima fază a studiilor clinice în 2010. A solicitat finanțare JDRF, dar nu a primit o subvenție, probabil din cauza îndoielilor cu privire la validitatea muncii sale. În principal, datorită faptului că a trebuit să strângă fonduri în mod independent, a mai durat câțiva ani pentru a începe a doua fază a cercetării sale în 2015. Acest lucru este în curs de desfășurare și va dura probabil mai mulți ani pentru finalizare (timpul estimat de finalizare a studiului clinic este 2023, în acest moment).
Cele mai recente descoperiri publicate pe 21 iunie sunt o urmărire a celor 9 (da, nouă!) Participanți înscriși în micul ei studiu inițial în urmă cu opt ani. S-a analizat efectele PWD-urilor pe parcursul a trei, cinci și opt ani după studiul de fază I.
A1C-urile participanților la studiu au scăzut ușor și au avut BG „aproape normale”, necesitând mai puțină insulină, și s-au simțit liberi să-și verifice mai rar nivelul de glucoză. Rezultatele A1C au scăzut în medie cu peste 10% în cei trei ani de la tratament și 18% după un alt an, arată datele studiului. Participanții au putut, de asemenea, să reducă aportul de insulină și să atingă niveluri de BG „normale”, arată cercetarea. Interesant, se pare că vaccinul durează 3-4 ani pentru a începe - ceva despre care Faustman și echipa ei nu sunt siguri de ce se întâmplă acest lucru, dar vor continua să investigheze.
Aceasta este validarea clinica a potentialului de a reduce stabil zaharurile din sange la niveluri aproape normale cu un vaccin sigur, chiar si la pacientii cu boala de lunga durata, a spus dr. Faustman. In plus fata de rezultatele clinice, avem acum o intelegere clara a mecanismelor prin care dozele limitate de vaccin BCG pot face permanente, benefice modificari ale sistemului imunitar si scaderea zaharurilor din sange in diabetul de tip 1.
Cu toate acestea, în studiul în sine, există un punct semnificativ pe care cercetările doctorului Faustman îl fac în contradicție cu afirmațiile rezultatelor studiului anterior - că efectul A1C și de scădere a BG al vaccinului BCG nu este un rezultat al regenerării celulelor pancreatice. Lucrarea afirmă: „La om, acest control stabil al zahărului din sânge nu a fost condus în primul rând la acești subiecți umani de recuperarea sau regenerarea pancreasului”. De fapt, se spune că regenerarea peptidei C așa cum se observă în studiile la șoareci nu a fost reprodusă în PWD-urile umane.
În afară de aceste rezultate inițiale publicate, Dr. Faustman a lansat, de asemenea, un afiș „târziu” pe 23 iunie la sesiunile științifice, deși datele privind „un alt subgrup de pacienți” erau destul de asemănătoare cu cele scrise în Natură articol publicat cu zile mai devreme.
June Media Blitz
Cu o săptămână înainte ca rezultatele cercetărilor embargotate să fie publicate, echipa Dr. Faustman a contactat presa generală și presa pentru diabet pentru a împărtăși unele dintre noile date. Așadar, când a început conferința ADA, titlurile deja apăreau pe tot spectrul - din Newsweek, Timp, STAT, jurnale de afaceri și publicații specifice diabetului, cu titluri precum „Dr. Faustman a găsit un remediu pentru diabetul de tip 1?”
Uf ... Dacă grupul ei se pricepe la ceva, cu siguranță este PR.
Acest lucru a declanșat răspunsul din partea ADA și JDRF, care rareori colaborează la declarații comune, cu excepția cazului în care consideră că problema este destul de monumentală.
Preocupările ADA și JDRF
Pe 25 iunie, cele mai mari două organizații de diabet din țară au devenit publice cu preocupările lor, emițând o declarație ca răspuns direct la toate discuțiile despre cercetările doctorului Faustman. S-ar putea vedea această mișcare nu doar ca o palmă pentru un cercetător care a devenit necinstit, ci și ca o posibilă avertizare că PWD-urile nu ar trebui să-și arunce banii la locul de muncă, ceea ce ar putea crea o speranță falsă.
Organizațiile subliniază că, deși această lucrare a atras atenția, studiul lui Faustman a urmărit doar un număr foarte mic de pacienți - nouă persoane la momentul de cinci ani și trei persoane la punctul de timp de opt ani - „și trebuie interpretat cu prudență."
Declarația enumeră, de asemenea, limitări specifice care ar trebui luate în considerare:
- Toți participanții la studiu au continuat să utilizeze terapia standard cu insulină pe tot parcursul studiului; nu este o situație în care tratamentul să-și schimbe standardul de îngrijire (toți indivizii vaccinați au rămas în terapia cu insulină).
- Pacienții cu rezultate pozitive raportate au obținut doar A1C moderat mai scăzute, care, deși sunt semnificative statistic marginal, nu pot fi generalizate la milioanele de persoane care trăiesc cu T1D și nu este stabilit ca urmare a vaccinării.
- Raportul de cercetare nu ține cont de variabilitatea naturală a nivelurilor A1C în timp, care este bine cunoscută pentru această populație: tind să se îmbunătățească la persoanele cu T1D pe măsură ce îmbătrânesc, în special pe măsură ce se mută din adolescență și la începutul anilor 20 . Nu este clar ce rol ar fi putut avea istoria naturală la aceste subiecte.
- Nu există detalii cu privire la standardul de îngrijire în grupul tratat cu BCG și în grupul de control. De exemplu, îngrijirea a fost comparabilă între ambele grupuri de studiu sau au fost utilizate terapii adjuvante?
Declarația menționează apoi modul în care nici ADA, nici JDRF nu finanțează în prezent munca doctorului Faustman, dar vor monitoriza progresul.
„(Noi) dorim ca fiecare cercetător din domeniul nostru să aibă succes”, conchide declarația. „Ambele organizații folosesc procese riguroase de evaluare inter pares pentru a lua decizii de finanțare bazate pe dovezi și vom continua să ne concentrăm resursele pe proiecte despre care credem că ne oferă cea mai bună oportunitate de a crea o lume fără T1D - pentru noi și pentru cei dragi - cât de repede putem ”.
Dr. Aaron Kowalski, directorul misiunii JDRF, ne spune că, în timp ce cele două organizații pentru diabet au emis declarații comune în trecut cu FDA cu privire la alte subiecte științifice, aceasta specială legată de Dr. Faustman este unică.
„Am considerat că este deosebit de necesar să fie clar că standardul de îngrijire nu se schimbă datorită acestui raport”, a spus el, menționând că clinicienii au fost contactați de familiile care doresc vaccinarea, iar acoperirea de știri din acest domeniu a jucat cu siguranță un rol în D-interesul comunității și modul în care organizațiile au decis să răspundă.
Dr. William Cefalu, șeful științificului și medicului ADA, a făcut ecou la aceste sentimente, reiterând că erau prea puțini pacienți incluși pentru a lua vreo determinare cu privire la beneficiile acestei terapii BCG.
„Acesta este un caz în care ambele organizații au fost de acord cu privire la limitările și preocupările studiului și la concluziile sale și am fost aliniați la asigurarea faptului că a fost pus în context”, a spus el. DiabetesMine:
Cefalu spune că doctorului Faustman i s-a permis să prezinte la ADA, întrucât nu a fost imediat clar dacă publicația sa dinaintea conferinței și rezultatele posterelor de ultimă oră prezentate la SciSessions încalcă politica de embargo a ADA. Această conferință vizează în mod specific prezentarea celor mai noi descoperiri, iar politica privind embargoul este menită să asigure că niciun cercetător „nu fură tunetul” înainte ca toate cele mai noi cercetări să fie prezentate acolo. Acesta este un standard pentru aceste tipuri de conferințe medicale, bazate pe cercetare.
„Revizuim calendarul și totul în detaliu”, spune Cefalu, menționând că o mare parte din conducerea ADA și personalul biroului se deplasează în continuare de la conferință în acest moment. „Problema era că lucrarea a fost lansată atât de aproape de prezentare și, dacă lucrarea respectivă a inclus aceleași informații în rezumat, aceasta este practic definiția încălcării unui embargo”.
Răspunsul lui Faustman
Faustman spune că echipa sa nu este de acord cu punctele din declarația comună și, de asemenea, observă că și-au împărtășit planul media cu ADA înainte de conferință.
„Nu sunt sigur dacă (declarația comună) a clarificat ceva pentru milioanele de oameni care doresc progrese către o intervenție sigură și viabilă pentru tipul 1”, ne-a spus Faustman. „Suntem foarte sensibili la comentariile pe care le promitem prea mult și am încercat să fim atenți la modul în care comunicăm”.
În ceea ce privește criticile detaliate ale studiului ei, ea a adăugat:
Comentariile lor specifice cu privire la dimensiunea pacientului și semnificația statistică nu sunt susținute de valorile P. Comunitatea științifică folosește valorile P în mod specific pentru a evita acest tip de conversație și nu există date care să sugereze că variațiile naturale ar putea explica aceste schimbări.
Celelalte intrebari legate de standardul de ingrijire si utilizarea insulinei sunt ceea ce speram sa raspundem in studiul de faza II, care este complet inscris si in curs. Vom continua să încercăm să colaborăm cu JDRF, ADA sau cu oricine este interesat, ajutându-ne să înțelegem potențialul BCG. A mai rămas mult de lucru și am putea folosi sprijinul. ”
Ea a menționat că persoanele interesate să facă parte din studiile sale clinice pot contacta coordonatorii studiului la adresa [email protected].
„Pe măsură ce avansăm, vă rugăm să întindeți mâna și să ne spuneți ce părere aveți (bune și rele), dar cerem tuturor să fie cât mai civilizați din toate părțile”, a adăugat Faustman. „Emoțiile noastre sunt mari, deoarece această afecțiune este atât de grea pentru pacienți și pentru cei pe care îi iubesc. Să rămânem împreună și să vedem ce putem face - împreună! ”
Speranță vs. Hype
Faustman poate fi o personalitate polarizantă, așa cum am remarcat în timp ce mergeam prin centrul de convenții ADA și sala de afiș, vorbind cu alți cercetători; puteai simți cu ușurință tensiunea ori de câte ori i se menționa numele.
Unii au adoptat abordarea „optimismului prudent”, în timp ce alții s-au înghesuit și au ridicat mâinile pentru a îndepărta subiectul. De asemenea, am auzit de mai multe ori părerea că ea se ocupă cu falsa speranță de vindecare.
Oricare ar fi POV-ul dvs. aici, Dr. Faustman este cu siguranță unul dintre cele mai vii exemple ale fenomenului „Hope v. Hype” în cercetarea diabetului și cât de emoțional poate deveni - în timp ce impactul real al cercetării sale rămâne TBD.
