Mielofibroza (MF) este un tip rar de cancer în care o acumulare de țesut cicatricial vă împiedică măduva osoasă să producă suficiente celule roșii din sânge. Acest lucru poate provoca simptome precum oboseală extremă și vânătăi.
MF poate provoca, de asemenea, un număr scăzut de trombocite în sânge, ceea ce poate duce la tulburări de sângerare. Multe persoane cu MF au, de asemenea, splina mărită.
Tratamentele tradiționale vizează abordarea simptomelor MF și reducerea dimensiunii splinei. Terapiile complementare vă pot ușura unele dintre simptome și vă pot îmbunătăți calitatea vieții.
Iată o privire mai atentă la tratamentele disponibile pentru MF.
Există un remediu pentru mielofibroză?
În prezent, nu există medicamente care să vindece mielofibroza. Transplantul de celule stem hematopoietice alogene este singurul tratament care poate vindeca MF sau prelungi semnificativ supraviețuirea persoanelor cu MF.
Transplanturile de celule stem implică înlocuirea celulelor stem anormale din măduva osoasă cu o infuzie de celule stem de la un donator sănătos.
Procedura prezintă riscuri semnificative și care pot pune viața în pericol. De obicei, este recomandat doar persoanelor mai tinere fără alte condiții de sănătate preexistente.
Tratarea mielofibrozei cu medicamente
Medicul dumneavoastră vă poate recomanda unul sau mai multe medicamente pentru a ajuta la tratarea simptomelor sau complicațiilor MF. Aceasta include anemie, mărirea splinei, transpirații nocturne, mâncărime și dureri osoase.
Medicamentele pentru tratarea MF includ:
- corticosteroizi, cum ar fi prednison
- agenți stimulatori ai eritropoiezei
- terapii cu androgeni, cum ar fi danazol
- imunomodulatori, inclusiv talidomidă (talomidă), lenalidomidă (Revlimid) și pomalidomidă (Pomalyst)
- chimioterapie, inclusiv hidroxiureea
- Inhibitori JAK2, cum ar fi ruxolitinib (Jakafi) și fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib este primul medicament aprobat de Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul MF cu risc mediu și mediu. Ruxolitinib este un tratament țintit și un inhibitor JAK2. Mutațiile genei JAK2 au fost asociate cu dezvoltarea MF.
Fedratinib (Inrebic) a fost aprobat de FDA în 2019 pentru a trata adulții cu MF intermediar-2 și cu risc primar MF primar sau secundar. Fedratinib este un inhibitor foarte selectiv al kinazei JAK2. Este pentru persoanele care nu răspund la tratamentul cu ruxolitinib.
Transfuzii de sânge
Este posibil să aveți nevoie de transfuzie de sânge dacă sunteți anemic din cauza MF. Transfuziile regulate de sânge vă pot crește numărul de celule roșii din sânge și pot reduce simptomele, cum ar fi oboseala și vânătăile ușoare.
Transplanturi de celule stem
MF se dezvoltă atunci când o celulă stem care produce celule sanguine este deteriorată. Începe să producă celule din sânge imature care se acumulează și provoacă cicatrici. Acest lucru vă împiedică măduva osoasă să producă celule sanguine sănătoase.
Un transplant de celule stem, cunoscut și sub numele de transplant de măduvă osoasă, este un tratament potențial curativ care abordează această problemă. Medicul dumneavoastră va trebui să vă evalueze riscul individual pentru a stabili dacă sunteți un candidat bun pentru procedură.
Înainte de un transplant de celule stem, veți primi chimioterapie sau radiații. Acest lucru scapă de celulele canceroase rămase și crește șansele ca sistemul imunitar să accepte celulele donatoare.
Medicul dvs. medical apoi transferă celulele măduvei osoase de la un donator. Celulele stem sănătoase ale donatorului înlocuiesc celulele stem deteriorate din măduva osoasă și produc celule sanguine sănătoase.
Transplanturile de celule stem prezintă riscuri semnificative și care pot pune viața în pericol. De obicei, medicii recomandă procedura numai persoanelor cu MF cu risc mediu și ridicat, care au vârsta sub 70 de ani și nu au alte condiții de sănătate preexistente.
Un nou tip de transplant de celule stem alogene de intensitate redusă (nonmieloablative) necesită doze mai mici de chimioterapie și radiații. Poate fi mai bine pentru persoanele în vârstă.
Interventie chirurgicala
Celulele sanguine sunt produse în mod normal de măduva osoasă. Uneori, la cei cu MF, ficatul și splina produc celule sanguine. Acest lucru poate determina ficatul și splina să crească mai mari decât în mod normal.
O splină mărită poate fi dureroasă. Medicamentele ajută la reducerea dimensiunii splinei. Dacă medicamentele nu sunt suficiente, medicul dumneavoastră vă poate recomanda o intervenție chirurgicală pentru îndepărtarea splinei. Această procedură se numește splenectomie.
Tratamentul efectelor secundare
Toate tratamentele MF pot provoca reacții adverse. Medicul dumneavoastră va cântări cu atenție riscurile și beneficiile tratamentelor potențiale înainte de a recomanda o abordare.
Este important să discutați cu medicul dumneavoastră despre efectele secundare ale tratamentului pe care le experimentați. Este posibil ca medicul dumneavoastră să dorească să vă modifice doza sau să vă treacă la un nou medicament.
Efectele secundare pe care le-ați putea depinde de tratamentul MF.
Terapii cu androgeni
Androgenterapiile pot provoca leziuni hepatice, creșterea părului facial la femei și creșterea cancerului de prostată la bărbați.
Corticosteroizi
Efectele secundare ale corticosteroizilor depind de medicamente și doză. Acestea pot include hipertensiune arterială, retenție de lichide, creștere în greutate și probleme de dispoziție și de memorie.
Riscurile pe termen lung ale corticosteroizilor includ osteoporoză, fracturi osoase, glicemie crescută și risc crescut de infecții.
Imunomodulatori
Aceste medicamente pot crește numărul de celule albe din sânge și trombocite. Acest lucru poate duce la simptome cum ar fi constipație și o senzație de piele în mâini și picioare. De asemenea, pot provoca malformații congenitale grave în timpul sarcinii.
Medicul dumneavoastră vă va monitoriza cu atenție numărul de celule sanguine și vă poate prescrie aceste medicamente în combinație cu un steroid cu doze mici pentru a minimiza riscurile.
Inhibitori JAK2
Efectele secundare frecvente ale inhibitorilor JAK2 includ scăderea nivelului de trombocite și anemie. De asemenea, pot provoca diaree, cefalee, amețeli, greață, vărsături, cefalee și vânătăi.
Fedratinibul poate, în cazuri rare, să provoace leziuni cerebrale grave și potențial fatale cunoscute sub numele de encefalopatie.
Chimioterapie
Chimioterapia vizează celulele care se divid rapid, care includ celulele părului, celulele unghiilor și celulele din tractul digestiv și reproductiv. Efectele secundare frecvente ale chimioterapiei includ:
- oboseală
- Pierderea parului
- modificări ale pielii și unghiilor
- greață, vărsături și pierderea poftei de mâncare
- constipație
- diaree
- schimbări de greutate
- modificări ale dispoziției
- probleme de fertilitate
Splenectomie
Îndepărtarea splinei crește riscul de infecții și complicații sângerante, inclusiv cheaguri de sânge. Cheagurile de sânge pot duce la un accident vascular cerebral potențial fatal sau embolie pulmonară.
Transplanturi de celule stem
Transplanturile de măduvă osoasă pot provoca un efect secundar care pune viața în pericol, cunoscut sub numele de boală grefă contra gazdă (GVHD), atunci când celulele imune ale donatorului atacă celulele sănătoase.
Medicii încearcă să oprească acest lucru cu tratamente preventive, inclusiv îndepărtarea celulelor T din grefa donatorului și utilizarea medicamentelor pentru a suprima celulele T din grefă.
GVHD vă poate afecta pielea, tractul gastro-intestinal sau ficatul în primele 100 de zile după transplant. Este posibil să aveți simptome, inclusiv erupții cutanate și vezicule, greață, vărsături, crampe abdominale, pierderea poftei de mâncare, diaree și icter.
GVHD cronic poate implica unul sau mai multe organe și este principala cauză de deces după un transplant de celule stem. Simptomele pot afecta gura, pielea, unghiile, părul, tractul gastro-intestinal, plămânii, ficatul, mușchii, articulațiile sau organele genitale.
Medicul dumneavoastră vă poate recomanda administrarea de corticosteroizi, cum ar fi prednison sau o cremă cu steroizi topici. De asemenea, pot prescrie ruxolitinib pentru simptome acute.
Studii clinice
Studiile clinice continuă să caute noi tratamente MF. Cercetătorii testează noi inhibitori JAK2 și explorează dacă combinarea ruxolitinibului cu alte medicamente ar putea îmbunătăți rezultatele pentru persoanele cu MF.
O astfel de clasă de medicamente este inhibitorii histone deacetilazei (HDAC). Acestea joacă un rol în exprimarea genelor și ar putea trata simptomele MF atunci când sunt asociate cu ruxolitinib.
Alte studii sunt testarea agenților antifibrotici pentru a vedea dacă aceste medicamente previn sau inversează fibroza în mielofibroză. Inhibitorul telomerazei imetelstatis este studiat pentru a îmbunătăți fibroza și funcția măduvei osoase și numărul de celule sanguine la persoanele cu MF.
Dacă nu răspundeți bine la un tratament, participarea la un studiu clinic vă poate oferi acces la terapii mai noi. Zeci de studii clinice recrutează sau evaluează activ tratamente pentru mielofibroză.
Remedii naturale
Mielofibroza este o boală cronică care necesită intervenție medicală. Niciun tratament homeopatic sau natural nu este un tratament dovedit pentru mielofibroză. Adresați-vă întotdeauna medicului dumneavoastră înainte de a lua orice plante sau suplimente.
Anumiți nutrienți care susțin producția de celule roșii din sânge pot reduce riscul și simptomele anemiei. Nu vor trata boala de bază. Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă trebuie să luați oricare dintre următoarele suplimente:
- fier
- acid folic
- vitamina B-12
A mânca o dietă echilibrată și a face exerciții fizice regulate poate ajuta la reducerea stresului și la menținerea funcționării corpului la un nivel mai optim.
Cercetătorii din studiile NUTRIENT speră că o dietă mediteraneană poate reduce inflamația în organism pentru a reduce riscul formării cheagurilor de sânge, numărului de sânge anormal și modificări ale splinei la persoanele cu mielofibroză. Dieta mediteraneană este bogată în alimente proaspete, antiinflamatoare, inclusiv ulei de măsline, nuci, leguminoase, legume, fructe, pește și produse din cereale integrale.
Un studiu de laborator a sugerat remediul tradițional pe bază de plante chinezesc cunoscut sub numele de danshen sau salvie roșie (Salvia miltiorrhiza bunge) poate afecta teoretic căile de semnalizare pentru mielofibroză. Planta nu a fost studiată la om și nu a fost evaluată de FDA pentru siguranță și eficacitate. Discutați întotdeauna cu medicul dumneavoastră înainte de a încerca orice supliment.
Cercetare
Două medicamente au reușit deja prin teste clinice în stadiu incipient și sunt acum în studii clinice de fază III. Pacritinib este un inhibitor al kinazei orale cu specificitate pentru JAK2 și IRAK1. Momelotinib este un inhibitor JAK1, JAK2 și ACVR1 care va fi comparat cu ruxolitinib într-un studiu de fază III.
Interferonul-alfa a fost deja utilizat pentru a trata persoanele cu MF. S-a demonstrat că poate reduce producția de celule sanguine de către măduva osoasă. Sunt necesare mai multe cercetări pentru a determina siguranța și eficacitatea acestuia pe termen lung.
Imetelstat este un inhibitor al telomerazei în testele de fază II pentru indivizii MF intermediari-2 sau cu risc crescut pentru care inhibitorii JAK nu au funcționat. Agentul a prezentat rezultate promițătoare, deși sunt necesare studii clinice mai mari.
Outlook
Prezicerea perspectivelor și supraviețuirii cu mielofibroză poate fi dificilă. Mulți oameni au MF de mulți ani, fără a prezenta simptome.
Supraviețuirea variază în funcție de tipul MF, fie că este cu risc scăzut, cu risc intermediar sau cu risc ridicat.
Un studiu a constatat că persoanele cu MF cu risc scăzut au fost la fel de susceptibile să trăiască timp de 5 ani după diagnosticare ca și populația generală, după care supraviețuirea a scăzut. Sa constatat că persoanele cu MF cu risc crescut au trăit până la șapte ani după diagnostic.
Singura opțiune de tratament care poate vindeca MF este transplantul de celule stem. Unele cercetări sugerează că medicamentele recent aprobate, inclusiv ruxolitinibul, pot prelungi supraviețuirea cu câțiva ani. Multe studii clinice continuă să studieze potențialele tratamente MF.
De luat masa
O serie de tratamente MF sunt eficiente în abordarea simptomelor și îmbunătățirea calității vieții.
Medicamentele, inclusiv imunomodulatorii, inhibitorii JAK2, corticosteroizii și terapiile cu androgeni ajută la gestionarea simptomelor. Este posibil să aveți nevoie de chimioterapie, transfuzii de sânge sau splenectomie.
Discutați cu medicul dumneavoastră despre simptomele dvs. și spuneți-le întotdeauna dacă luați în considerare administrarea unui nou medicament sau supliment.
