- JDRF înființează un șir de centre de cercetare pentru vindecarea diabetului de tip 1 „Centre de excelență” în întreaga țară, primul fiind deja lansat în nordul Californiei.
- În cea mai mare achiziție centrată pe vindecare vreodată, Vertex Pharmaceuticals, cu sediul în Boston, a achiziționat în apropiere Semma Therapeutics, demararea biotehnologiei de celule stem diabetice din apropiere.
- Cercetătorii de la Johns Hopkins au descoperit misterioase „celule X hibride” care ar putea juca un rol important în dezvoltarea autoimunității și, eventual, să declanșeze diabetul de tip 1.
- Noi cercetări arată că consumul de gluten în primele 18 luni de viață poate fi, de asemenea, un factor declanșator al dezvoltării T1D.
Newsflash, oameni buni: nu ne așteptăm să vedem în curând un remediu pentru diabet. Dar există cercetători dedicați care lucrează non-stop pentru a deschide calea și au făcut unele progrese interesante recent.
Printre progrese se numără lansarea de către JDRF a unui nou model pentru un centru de cercetare a vindecării, un bio-startup care lucrează la înlocuirea celulelor beta care tocmai a fost achiziționat de o mare companie farmaceutică consacrată și noile rezultate ale cercetării prezentate la marea EASD (European Association for the Conferința Study of Diabetes) în Spania săptămâna trecută. Acest eveniment a produs, de asemenea, câteva informații cheie noi despre impactul glutenului asupra diabetului de tip 1.
Iată o scurtă privire asupra acestor subiecte de vindecare a diabetului, care apar în acest moment la titlu:
JDRF lansează primul „centru de excelență” axat pe vindecare
JDRF a anunțat pe 4 septembrie că a deschis primul „Centru de excelență” care vizează cercetarea tratamentului T1D și intenționează să stabilească mai multe în universitățile deja existente și în alte locuri de cercetare din țară și din lume. Primul este o colaborare între Universitatea Stanford și Universitatea California din San Francisco (UCSF), bazată pe munca lor comună în cercetarea sistemului imunitar, beta și celulele stem.
Mai exact, cercetătorii de acolo se vor concentra asupra „interacțiunii celulelor imune cu celulele beta producătoare de insulină; generarea de insule și celule imune din celulele stem pentru terapiile de generația următoare; si dezvoltarea de modalitati de transplant de celule producatoare de insulina la persoanele cu T1D fara a necesita imunosupresie.
Deoarece transplantul de celule de insulină nu este disponibil pe scară largă din mai multe motive - inclusiv limitări ale donării de organe și celule și medicamente de imunosupresie care trebuie luate ulterior pe viață - Centrul de excelență JDRF din nordul Californiei va încerca să abordeze aceste obstacole prin cercetări continue în biologie și imunologie a celulelor beta.
Noua desemnare înseamnă că cercetătorii JDRF și California vor colabora pentru a se asigura că cei mai buni oameni și finanțările necesare sunt direcționate către acest centru. Același motiv se va aplica viitoarelor centre deschise de JDRF și oricare ar fi accentul lor special.
La rândul său, JDRF spune că acest nou model va oferi acestor centre de excelență „stabilitatea de a conduce proiecte pe termen lung, precum și flexibilitatea de a fi agil pe măsură ce apare o nouă știință. Modelul inovator de finanțare promovează colaborarea și oferă stabilitate pe termen mai lung instituțiilor care au demonstrat excelență în cercetarea T1D. Fiecare va fi finanțat inițial timp de cinci ani. Finanțarea după anul trei va fi confirmată după o revizuire și evaluare. ”
Organizația T1D observă, de asemenea, că aceste centre vor servi drept piloni centrali ai strategiei mai largi a JDRF privind cercetarea în domeniul vindecării și că sunt sponsorizați prin contribuțiile donatorilor. Pentru acest prim centru din California de Nord, JDRF acordă credite acestor donatori individuali: Karen și Jeff Jordan, Michelle Griffin și Tom Parker și Karen și Joe Niehaus.
Desigur, suntem curioși cum va transforma acest lucru cercetarea JDRF în domeniul curării și va concentra mai bine resursele și eforturile care se petrec în SUA și la nivel global și ce va însemna acest lucru pentru oamenii de știință și entitățile care lucrează deja în aceste domenii. În trecut, eforturile de cercetare a vindecării păreau cu siguranță un pic împrăștiate, cu multe puncte care nu erau conectate eficient. Sperăm că acest nou model va elimina duplicarea și va ajuta la perfecționarea cercetărilor acolo unde contează cel mai mult.
Cea mai mare achiziție de cercetare de vindecare T1D vreodată
De asemenea, anunțată la începutul lunii septembrie, o imensă achiziție corporativă a făcut titluri în arena cercetării vindecării diabetului. Compania cu sediul în Boston, Vertex Pharmaceuticals, concentrată în cea mai mare parte pe fibroza chistică până în prezent, a cumpărat startupul biotehnologic al celulelor stem diabetice din Cambridge, MA, cunoscut sub numele de Semma Therapeutics. Compania respectivă a fost înființată în 2014 de cercetătorul de profil și doctorul D-Dad, Douglas Melton, care lucrează de peste un deceniu la crearea de noi celule producătoare de insulină.
Poate vă amintiți că Melton a făcut știri uriașe în 2013 cu ceea ce a fost în mare parte apreciat ca o descoperire, deși câțiva ani mai târziu cercetările sale au fost retrase și puse în discuție. Start-up-ul său Semma a apărut în 2015 și a fost, în mod interesant, unul dintre primele proiecte de finanțare pentru Fondul T1D al filantropiei de risc JDRF (a se vedea recent acoperirea noastră aici) în 2017.
Vertex a obținut acum 950 de milioane de dolari pentru a profita de lucrările pe care le-a făcut Semma. JDRF descrie acest lucru ca fiind cea mai mare tranzacție T1D centrată pe vindecare care a avut loc vreodată.
Abordarea Semma a fost în două direcții:
- Lucrând pentru a crea un nou lanț de aprovizionare cu celule beta din celule stem derivate de la om, cu scopul de a transplanta aceste noi celule direct în ficat, unde pot produce insulină pentru a regla în mod natural nivelurile de BG.
- Crearea unui dispozitiv care poate fi implantat cu noile celule producătoare de insulină adăpostite în interior, protejându-le de atacul sistemului imunitar. (Alții care lucrează la acest lucru includ ViaCyte, Eli Lilly cu Sigilon Therapuetics și Diabetes Research Institute cu BioHub).
Lucrarea Semmei rămâne în primele studii clinice care au implicat animale în acest moment și cu siguranță nu există nicio garanție că se va dezamăgi. Dar este un potențial uriaș să ai o companie precum Vertex care dedică acum energie și resurse efortului.
Melton spune, „Semma a fost fondată pentru a îmbunătăți dramatic viața pacienților cu diabet de tip 1. Vertex este ideal pentru a accelera atingerea acestui obiectiv. ”
Liderii Fondului T1D al JDRF par să fie de acord.
„Aceasta este o etapă majoră în lupta noastră pentru vindecarea diabetului de tip 1, în două privințe”, spune Sean Doherty, președintele executiv al Fondului T1D. „În primul rând, o companie grozavă precum Vertex are resursele și expertiza pentru a realiza viziunea doctorului Melton, pe care JDRF a împărtășit-o și a sprijinit-o mulți ani. În al doilea rând, credem că investitorii și industria vor observa o valoare atât de substanțială pusă pe terapiile promițătoare pentru diabetul de tip 1 și vor căuta oportunități de a investi în alte eforturi pentru diabetul T1 pe o piață nouă, în curs de dezvoltare. ”
Vânătoarea celulelor necinstite care cauzează diabet
Cercetătorii de la Johns Hopkins din Baltimore au descoperit aparent un grup misterios de „celule necunoscute anterior” care se ascundeau în corp și care ar putea juca un rol important în dezvoltarea autoimunității și, eventual, să declanșeze diabetul de tip 1. Au numit această nouă entitate enigmatică „Celula imună X” datorită capacității sale de a se transforma în alte două tipuri de celule.
Se presupune că oamenii de știință au crezut de mult că aceste celule hibride nu ar putea exista, dar dacă ar exista, atunci ar fi probabil doar o mică populație de-a lungul liniei a 7 din fiecare 10.000 de celule albe din sânge. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, profesor asociat de patologie la Johns Hopkins, care a fost co-autor al acestui ultim studiu. Indiferent de motiv, aceste așa-numite „celule necinstite” se confundă și trec la un alt tip pe care corpul îl consideră străin și care începe atacul imunitar care duce în cele din urmă la T1D.
Totuși, nu toată lumea din comunitatea cercetătorilor este convinsă de acest lucru. Deoarece, deși pot fi în joc și alți factori declanșatori de mediu și genetici pentru T1D, este de asemenea posibil ca celulele X hibride aparente să fie de fapt unele dintre celelalte celule „normale” și să nu fie deloc impostori; ele pot îndeplini pur și simplu două funcții.
Ceea ce este clar este că sunt necesare mai multe cercetări în acest sens și, fără îndoială, acest lucru va necesita timp.
Asasinarea celulelor necinstite
Indiferent dacă aceste celule X hibride sunt importante sau nu, alte descoperiri noi prezentate la conferința # EASD2019 de la Barcelona prezintă o modalitate de a combate orice ar putea fi adevăratul vinovat care declanșează T1D la nivel celular.
Compania belgiană în stadiu clincial Imcyse dezvoltă medicamente imunoterapeutice care ar putea ajuta la tratarea și prevenirea afecțiunilor cronice precum T1D, prin dezvoltarea de peptide care ar putea fi injectate sau implantate în organism pentru a identifica și distruge celulele care atacă sistemul imunitar - ca în cazul T1D.
Datele din studiile timpurii sugerează că Imcyse crește într-adevăr numărul de celule protectoare din corp. Acum se așteaptă ca aceste rezultate să stimuleze eforturile companiei și să contribuie la finanțarea unei faze următoare de cercetare în 2020.
Efectul diabet-gluten?
Un alt studiu nou prezentat la EASD ne-a atras atenția - asupra glutenului și diabetilor, mai mult în domeniul prevenirii decât al vindecării, dar totuși important.
Impactul glutenului asupra T1D a fost un subiect explorat de multă vreme. Merge împreună cu laptele de vacă și alte potențiale declanșatoare de mediu ale diabetului de tip 1 (în special la copii).
Acest nou studiu arată că aportul de gluten al unui copil la vârsta de 18 luni a dus la creșterea cu 46% a riscului de a dezvolta T1D pentru fiecare 10g suplimentar de gluten consumat pe zi. Cu toate acestea, nu a existat nicio legătură între aportul de gluten al mamei potențiale în timpul sarcinii și tipul 1 la copilul ei. Această cercetare a venit de la Oslo University Hospital și de la Institutul Norvegian de Sănătate Publică din Norvegia.
Autorii studiului notează: „Observațiile noastre pot motiva viitoarele studii intervenționale cu aport redus de gluten pentru a stabili dacă există o adevărată asociere cauzală între cantitatea de aport de gluten din dieta timpurie a copilului și diabetul de tip 1 la persoanele sensibile.”
De ce ați putea întreba acest efect de gluten?
Cercetătorii sugerează că s-ar putea baza pe glutenul care influențează microbiota intestinală și induce inflamația într-un mod așa-numit „intestin cu scurgeri”.De asemenea, s-ar putea ca glutenul să funcționeze uneori cu alți factori declanșatori sau factori de mediu în joc - inclusiv un virus sau predispozie genetică la copii - pentru a împinge un copil spre tipul 1.
Interesant este faptul că autorii studiului spun în mod specific că descoperirile lor nu sunt suficiente pentru a împinge oamenii să mănânce gluten, în special cereale și pâine, care sunt astfel de surse comune de gluten. Și, desigur, sunt necesare mai multe cercetări.
Linia de fund
Titlurile din jurul „vindecării diabetului” par să nu se oprească niciodată. Este important să fii realist cu privire la natura incrementală a descoperirilor științifice și să nu umfli speranța falsă.
Dar este la fel de important să știm cât de multe cercetări sunt în curs și să urmărim progresele înregistrate. Atâtea investiții și eforturi ne vor conduce cel puțin către unele intervenții eficiente și „remedii funcționale” în viitorul apropiat.
.jpg)
