Urmărim ViaCyte de ani de zile, în timp ce compania din San Diego lucrează la o metodă de „reprogramare” a celulelor stem umane pentru a crește în celule noi producătoare de insulină care ar fi implantate în corpul adăpostit într-un dispozitiv mic - efectiv, un funcțional vindeca.
Această noțiune de medicină regenerativă a cunoscut creșteri și coborâșuri de-a lungul anilor, dar ViaCyte arată acum un succes palpitant în studiile clinice și câștigă abur cu milioane proaspete de strângere de fonduri.
Rețineți că această zonă de încapsulare și regenerare a celulelor insulelor este una pe care o abordează și alte companii, dar ViaCyte este una dintre cele mai vizibile și de multe ori lăudate în activitatea sa cu JDRF de-a lungul anilor.
Ideea lor este simplă: regenerarea celulelor insulelor care sunt în mod normal în pancreas, dar care ar fi plasate într-un dispozitiv implantabil pentru a crește mai multe celule și a elibera insulina după cum este necesar pentru a regla nivelul glucozei. Lucrează de ani de zile la o versiune de primă generație numită „PEC-Encap”, folosind celule „progenitoare” pancreatice derivate din celule stem încapsulate în dispozitivul lor de livrare cunoscut sub numele de Encaptra. Acesta a fost dispozitivul afișat la conferințele privind diabetul și la evenimentele JDRF, ceea ce a crescut emoția în cadrul comunității noastre D. Dar este încă departe.
Din fericire, compania este precaută să folosească terminologia „vindecării” care ar putea suprapromite.
Dar fac progrese semnificative.
Rezultatele studiilor clinice umane prezentate la sesiunile științifice ADA din iunie 2018 au arătat date în valoare de doi ani care indică faptul că produsul potențial al ViaCyte funcționează, într-adevăr. Compania a anunțat, de asemenea, 165 de brevete noi în 2018 și și-a implantat primii pacienți umani cu produsul său de a doua generație în ianuarie a acestui an.
Am discutat recent cu CEO-ul ViaCyte, Paul Laikind, și vicepreședintele comunicațiilor, Eugene Brandon, despre ultimele actualizări și despre modul în care speră să extindă domeniul de aplicare al tratamentului lor.
(Acest lucru este foarte oportun, întrucât finanțarea prin intermediul Institutului de Medicină Regenerativă din California (CIRM), o organizație care a ajutat la finanțarea activității ViaCyte de-a lungul anilor, este posibil să fie reînnoită la votul de stat anul viitor.)
Comutarea formulelor
Compania și-a realiniat conducta de vindecare a posibilelor produse, deoarece continuă studiile clinice la om, testând noi versiuni ale ofertelor sale, care practic ne vor restabili capacitatea de a produce din nou propria insulină.
După ce a început testele umane inițiale cu câțiva ani în urmă, ViaCyte a aflat că ceea ce considerase modelul său de a doua generație era de fapt mai potrivit pentru a fi lansat ca produs de primă generație. Deci, cel cunoscut sub numele de „PEC-Direct” este acum primul. Ar necesita medicamente imuno-supresoare și s-ar limita la aproximativ 10% dintre pacienții de tip 1 care prezintă cel mai mare risc de ignorare a hipoglicemiei și hiposemii extreme prin ceea ce este numit uneori „diabet fragil” și alte complicații mai severe.
Produsul de acum a doua generație numit „PEC-Encap” ar permite, în teorie, ViaCyte să „tonifice răspunsul corpului străin” - ceea ce înseamnă mai puțină dependență de medicamentele imuno-supresoare - făcându-l potrivit pentru utilizarea în rândul tipului 1 mai larg și chiar a insulinei. -utilizarea populației de tip 2.
„Am început cu PEC-Encap pentru că am crezut că ar putea fi gata de la început și, dacă ar fi așa, nu am avea nevoie de PEC-Direct. Dar am putea să-l avem în buzunarul din spate, dacă este nevoie ”, spune CEO Laikind. „După cum am aflat, am făcut câteva descoperiri importante și am văzut că ar fi mai bine să o facem diferit.”
Laikind explică faptul că ceea ce au descoperit în clinică a fost o reacție agresivă a substanțelor străine la componentele dispozitivului care nu permiteau celulelor să prospere sau să funcționeze corect, așa că au întrerupt studiul de cercetare pentru a-l studia și îmbunătăți mai mult înainte de a relua.
Acum, ViaCyte colaborează cu o companie numită W.L. Gore & Associates pe o membrană mai nouă, mai eficientă, care ar acoperi dispozitivul celular Encaptra pentru a contracara răspunsul substanțelor străine din corp. Aceste teste PEC-Encap vor reporni în a doua jumătate a anului 2019.
Între timp, studiile lor PEC-Direct au avansat fără probleme. Această versiune revizuită nu împiedică răspunsul la substanța străină, dar practic funcționează în jurul acesteia utilizând porturi proiectate, care permit vascularizația directă a celulelor. Deși acest lucru necesită medicamente imuno-supresoare, acesta funcționează și cu alte transplanturi de organe prin care ar putea trece T1 cu risc ridicat. Au finalizat deja prima cohortă de studiu, iar a doua parte este în curs de desfășurare, analizând intervalele de dozare și dispozitivele de dimensiuni diferite care sunt implantate în corp. De asemenea, urmăresc optimizarea prototipului dispozitivului în sine și colectează date.
Laikind spune că aceste noi date ar putea fi gata să fie prezentate la sesiunile științifice ADA din iunie 2020.
Editarea genelor și diabetul
După cum am discutat în toamna anului 2018, ViaCyte a anunțat o colaborare cu compania internațională de biofarmă CRISPR Therapeutics pentru a utiliza editarea genelor pentru a completa încapsularea celulelor insulelor, care are potențialul de a proteja celulele beta transplantate de atacul inevitabil al sistemului imunitar care, în mod normal, le ucide. Acest lucru ar elimina, desigur, necesitatea pacienților de a lua medicamente imuno-supresoare, care pot avea dezavantaje majore și au constituit până acum o mare barieră în calea implantării celulelor.
Cele două companii au declarat în comun: „Credem că combinația dintre medicina regenerativă și editarea genelor are potențialul de a oferi terapii durabile și curative pacienților cu multe boli diferite, inclusiv tulburări cronice comune, cum ar fi diabetul care necesită insulină”.
În anumite privințe, colaborarea ViaCyte cu CRISPR se extinde pe noțiunea dacă aici vorbim despre un „remediu”; Abordarea ViaCyte a fost adesea menționată ca o „vindecare funcțională”, deoarece ar înlocui doar celulele de insulină lipsă dintr-un corp PWD, dar nu ar aborda rădăcinile autoimune ale bolii. Însă, lucrând împreună, aceste două companii le pot face pe amândouă, pentru a urmări un adevărat „leac biologic”.
„Puterea combinată a acestei colaborări constă în expertiza ambelor companii”, spune Laikind de la ViaCyte.
El spune că colaborarea este încă în stadii incipiente, dar este un prim pas interesant pe calea către crearea unui produs derivat din celule stem care poate rezista atacului sistemului imunitar - practic prin refacerea ADN-ului celulelor pentru a se sustrage atacului. Se întâlnesc în mod regulat, chiar săptămânal, iar progresul se concretizează deja în ceea ce privește munca pentru viitor, ne spune Laikind.
„Credem că avem un punct de plecare excelent pentru asta ... Anticiparea noastră este că am putea ajunge să producem mai multe linii celulare pentru a testa cap la cap, nu numai la modelele animale, ci și în clinică. Construirea mai multor construcții în studiile clinice poate demonstra care este cel mai eficient pentru a vă oferi o inovație profundă. ”
Totul este foarte interesant, chiar dacă doar în faza de cercetare ...
Și acolo trebuie să ne oprim pentru o respirație.
Unde există speranță, există hype
ViaCyte poate fi cavalerul nostru în armuri încapsulate. CEO-ul lor oferă o speranță prudentă în mod corespunzător. Mesagerii mass-media - sau cel puțin scriitorii titlului - sunt adesea lăsați să vorbească despre ceva legat de vindecare ... (suspin).
Acest echilibru „speranță vs. hype” nu este nimic nou pentru comunitatea noastră D, așa că avem încredere în voi toți pentru a vă ține sub control așteptările, apreciind în același timp că progresul cercetării de la ViaCyte este destul de încurajator în aceste zile.
Așa cum spune Dr. Jay Skyler în recenta sa lucrare Diabetologica articol despre acest subiect, „hype și speranța nu se exclud reciproc”. Astfel, vă lăsăm cu lista sa strălucită de precauții pe care trebuie să le aveți în vedere atunci când raportați (sau citiți) despre „descoperirile diabetului”:
.jpg)
-and-smoking.jpg)
