Marele producător de insulină Eli Lilly pășește în încapsularea celulelor insulelor, marcând prima incursiune într-un tip de cercetare care ar putea aduce o nouă eră de tratare și potențial vindecare a diabetului de tip 1.
La începutul lunii aprilie, gigantul Pharma din Indianapolis a anunțat o nouă colaborare cu start-up-ul biofarm Sigilon Therapeutics din Cambridge, MA, pentru a dezvolta mini-capsule implantabile care conțin celule insulare care produc insulină, care ar intra în abdomenul unei persoane - cu o durată de cel puțin un an. fără a fi nevoie de medicamente imunosupresoare!
Este pentru prima dată când Lilly se mută în spațiul de cercetare pentru vindecarea diabetului, deși este implicată în cercetarea vindecării pentru o varietate de alte condiții de sănătate - contracarând îndoielile persistente că Big Pharma vrea cu adevărat să vindece bolile care le aduc atât de mult profit.
„Remediile pentru diabet sunt printre prioritățile noastre, ci doar să ne dăm seama de momentul potrivit și de proiectul cu care să participăm”, spune dr. Ruth Gimeno, vicepreședintele Eli Lilly pentru diabet și cercetare metabolică din Indianapolis. „Aceasta reprezintă o combinație unică a locului în care ne aflăm în spațiul celulelor stem insulare, întrucât este potrivit pentru terapii bazate pe celule și găsirea unei tehnologii de încapsulare care nu necesită imunosupresoare. Îmbinându-i pe cei doi și începând un program în acea zonă ... mi s-a părut momentul potrivit pentru a face acest lucru. ”
Această lucrare cu Sigilon ar putea reprezenta, de fapt, un pas major în transplantul de celule insulare, dacă acestea sunt într-adevăr capabile să elimine răspunsul sistemului imunitar negativ al organismului la celulele implantate și încapsulate. Eliminarea acestui obstacol imens ar fi o etapă semnificativă.
Toată munca se află în stadii preclinice acum și încă ani de la a ajunge chiar la studii umane. Dar promisiunea tehnologiei Sigilon, împreună cu miza substanțială a lui Lilly, o face destul de interesantă, chiar și în acest stadiu incipient.
Tehnologia Afibromer a lui Sigilon
Deci, despre ce este exact tehnologia Sigilon?
Startup-ul din zona Boston în sine are doar un an, un derivat de la firma de inovare în domeniul științelor vieții, Flagship Pioneering, care a dezvăluit Sigilon la mijlocul anului 2017, cu finanțare de capital de 23,5 milioane de dolari, atât de către JDRF, cât și de la Helmsley Trust.
Cunoscută sub numele de tehnologia Afibromer, platforma Sigilon combină ingineria celulară și o nouă clasă de biomateriale implantabile proprietare. Aceste biomateriale pot fi transformate în mici capsule de microsferă - de dimensiunea mărgelelor mici - care nu vor declanșa un răspuns al fibrozei imune în corpul unei persoane, astfel încât medicamentele imunosupresoare nu ar fi necesare.
Aceste capsule asemănătoare mărgelelor ar fi implantate în cavitatea peritoneală (în abdomen între organele interioare) cu o scurtă procedură chirurgicală, lucru care ar putea avea loc în cabinetul unui medic. De acolo, ni se spune că „moleculele terapeutice produse de celulele din capsulele microsferei vor fi secretate în corp și vor intra în circulație”, cu implanturile rămase la locul lor.
Cu alte cuvinte: celulele sensibile la glucoză din aceste capsule de microsferă ar fi invizibile pentru sistemul imunitar și ar putea să-și facă treaba gestionând nivelurile de glucoză cu insulină sau glucagon, după cum este necesar - și Sigilon spune că implanturile ar putea dura cel puțin un an, dacă nu mai mult timp, înainte de a fi nevoie să fie înlocuit.
Desigur, încă nu am văzut rezultate umane ... În primele date publicate în 2016, tehnologia Sigilon Afibromer a lucrat la șoareci de laborator timp de 174 de zile. Și oamenii lui Sigilon ne spun că alte studii arată că au durat un an și ar putea supraviețui mai mulți ani dacă găsesc linia celulară corectă. Dar, desigur, nu există nicio garanție ce se va materializa în încercările umane.
Munca lui Sigilon își are originea în cercetările efectuate de Dr. Robert Langer și Dr. Daniel Anderson, ambii de la MIT și Boston’s Children Hospital, care au cofondat Sigilon; iar compania are destul de multă listă de colaboratori, printre care dr. Jose Oberholzer, cunoscut pentru mulți ani de muncă de transplant de insule la Universitatea din Illinois din Chicago.
În ceea ce privește JDRF, aceștia utilizează potențialul lui Sigilon de a elimina imunosupresoarele necesare - ceea ce ar putea deschide un capitol complet nou în cercetarea vindecării diabetului.
„În ultimul deceniu, am sprijinit cercetarea ... pentru a face din înlocuirea celulelor beta o opțiune disponibilă pe scară largă pentru persoanele cu T1. Suntem încântați de faptul că Eli Lilly și Sigilon Therapeutics dezvoltă noi terapii celulare încapsulate cu potențial de a restabili producția de insulină și așteptăm cu nerăbdare beneficiile pe care colaborarea lor le va aduce comunității diabetice ”, spune directorul de misiune al JDRF, Aaron Kowalski, un tip 1 de lungă durată. se.
Diferit de alte tehnici de încapsulare a insulelor?
OK, acest lucru poate părea familiar deoarece alții explorează, de asemenea, tehnologia de încapsulare a celulelor insulelor în același mod.
Două dintre cele mai importante abordări de știri sunt de la Institutul de Cercetare Diabet din Florida, cu BioHub care a fost deja transplantat la persoanele cu diabet zaharat și dispozitivul Encaptra de la ViaCyte care este în prezent în curs de testare pe oameni. Ambele, de asemenea, încapsulează celulele insulelor și, într-un grad diferit, permit ca cineva cu diabet să își producă din nou propria insulină și, practic, să fie „fără diabet” pentru o perioadă de timp. Interesant este că ViaCyte a anunțat recent recent peste 200 de brevete noi pentru tehnologia sa de încapsulare proprietară.
Dar Sigilon spune că tehnologia Afibromer este diferită prin aceea că:
- folosește doar celule stem umane de la donatori adulți
- nu este nevoie de medicamente imunosupresoare (!)
- este rentabil și scalabil (deși specificul este TBD)
„Credem că în timp, așa cum am văzut în alte domenii de îngrijire a diabetului, cea mai bună soluție pentru pacienți va fi la fel de importantă despre mecanismul de administrare a produsului, precum și molecula terapeutică utilizată (insulina)”, spune Rich Allen, un purtător de cuvânt pentru Sigilon. „De asemenea, credem că tehnologia de încapsulare Sigilon oferă un avantaj strategic terapiei cu celule insulare în sine în capacitatea sa de a evita răspunsul corpului străin și de a permite supraviețuirea și funcționarea celulelor pe termen lung.”
În ceea ce privește conducta lor, Sigilon ne spune că startup-ul are un scop intern de a-și urmări mai întâi programul de tulburări de sânge în 2019 și apoi de a trece la studiile clinice pentru acest program de celule insulare cât mai curând posibil după aceea.
Odată ce se va întâmpla acest lucru, Lilly va prelua etapele ulterioare ale cercetării și dezvoltării clinice pentru a se pregăti pentru aprobarea de reglementare, care este cel mai bine câțiva ani pe drum. Lilly ar avea apoi drepturi exclusive de a comercializa și vinde acest produs / procedură în întreaga lume, odată aprobat de FDA.
Interesul lui Lilly pentru o vindecare a diabetului
Pentru mulți din comunitatea diabetului, Eli Lilly nu este prima organizație care îți vine în minte când te gândești la cei care urmează un tratament pentru diabet. Fabricarea insulinei este de obicei cea mai importantă, urmată probabil de un anumit nivel de strângere a pumnilor peste prețurile crescânde și de inaccesibilitate. S-ar putea chiar să vă amintiți cum Lilly își pune acum piciorul în spațiul D-tech, anunțând la sfârșitul anului 2017 planul său de a dezvolta o pompă de insulină și un stilou inteligent de insulină pe drum.
Acum putem adăuga și la această listă știința legată de D-Cure.
In timp ce cercetarea incapsularii celulare este noua, Lilly a vizat atat vindecari, cat si terapii de intretinere in diferite stari de boala de-a lungul istoriei noastre, a declarat Greg Kueterman, director de comunicatii pentru diabet zaharat Lilly. „Calea a urmat adesea boala și știința emergentă din jurul ei”.
Ni se spune că această colaborare Lilly-Sigilon a fost în curs de desfășurare cu câteva luni înainte de a fi anunțată definitiv la începutul lunii aprilie și că o întâlnire care a avut loc în timpul marii conferințe JP Morgan Healthcare din ianuarie a contribuit la consolidarea acordului.
De asemenea, merită subliniat faptul că, în ianuarie 2018, Dr. David Moller și-a părăsit rolul de vicepreședinte al dezvoltării afacerilor Eli Lilly în tehnologii emergente și inovație pentru a deveni director științific șef la Sigilon - o mișcare care probabil a jucat și în acest mod în care colaborarea s-a reunit atunci când a facut.
Da, și o mare parte din numerar este legată de această tranzacție: Sigilon va primi 63 de milioane de dolari în avans, împreună cu o investiție de capital nedivulgată de la Lilly și până la 410 milioane de dolari în plăți de referință pe parcursul colaborării.
Dr. Gimeno, de la Lilly, spune că avantajul inițial pentru această afacere a venit de la Lilly Cambridge Innovation Center, despre care spune că este exact scopul înființării acelui nou centru de inovare. Și lucrul cu Sigilon a avut un sens perfect, având în vedere ceea ce aduc la masă. Va exista un comitet mixt Lilly-Sigilon care va supraveghea acest proiect pe măsură ce progresează.
„Aceasta face parte din strategia noastră în privirea către mediul extern. Este imposibil să dezvolți totul singur, așa că văd multă valoare în aceste colaborări ”, a spus ea.
Cu expertiza lui Sigilon în terapiile celulare axate pe T1, combinată cu soluția de imunosupresie, Gimeno spune că este entuziasmată de posibilitățile - atât din partea cercetării Lilly, cât și de la POV-ul său personal ca mătușă la o nepoată care trăiește cu diabet de tip 1.
Speranță versus hype
Cu siguranță, Lilly nu este prima companie farmaceutică care a pășit în arena de vindecare a diabetului, așa cum au făcut-o și alții - inclusiv concurenți direcți în spațiul pentru insulină și medicamente împotriva diabetului.
De exemplu, Janssen Pharmaceuticals a anunțat în urmă cu câțiva ani programul său de accelerare a interceptării bolii (DIA) care vizează studierea T1D și, în cele din urmă, vindecarea afecțiunii. O căutare rapidă pe Google va aduce multe alte proiecte, inclusiv utilizarea de către Novo a celulelor stem și interesul lui Sanofi pentru regenerarea celulelor beta ca exemple de proiecte de cercetare în curs legate de vindecare.
Toate acestea au în comun faptul că sunt viziuni futuriste chiar acum, fără nicio garanție că vor ieși la îndeplinire pentru a-și îndeplini obiectivele înalte de vindecare.
Desigur, ori de câte ori apare cercetarea privind vindecarea diabetului, se vorbește și despre conspirație. Da, unii oameni cred că există un complot activ al Pharma (și poate chiar FDA și mari organizații nonprofit naționale?) Pentru a suprima un remediu în interesul păstrării fluxului de numerar.
Alții subliniază că este doar o prostie, deoarece un leac în sine ar putea fi destul de profitabil, salvând în același timp vieți.
Marea speranță este că orice „leac” - biologic sau tehnologic - va fi accesibil și accesibil tuturor celor care au nevoie de el. Dar, la fel de mult în acest domeniu, va trebui să așteptăm și să vedem.
.jpg)
